Генная терапия стволовых клеток даёт долгожданную надежду на исцеление.

29.07.2013

Этот метод был использован для лечения так называемого «синдрома Санфилиппо» (Sanfilippo) - наследственного смертельного заболевания, которое порождает прогрессирующую деменцию ещё в детском возрасте – но вместе с тем этот же метод мог применяться и в лечении многих других заболеваний как неврологического, так и генетического характера.

Руководители данного научного исследования (результаты которого были опубликованы в начале этого месяца в британском журнале «Молекулярная терапия») рассчитывают уже в течение двух лет ввести данную методику в активное практическое применение.

Синдром Санфилиппо – заболевание, порождаемое мукополисахаридами и до недавнего времени считавшееся неизлечимым. Установлено, что оно поражает 1 из 89 тысяч новорожденных в Великобритании, как правило, к 25 годам приводя к летальному исходу. Возникает же это заболевание из-за нехватки фермента глютатиона (SGSH) в организме. Глютатион служит для расщепления и вывода из организма длинноцепочечных сахаров, таких, как гепарансульфат (heparan sulphate). Избыток гепарансульфата, который накапливается в организме страдающего этим заболеванием, неизменно приводит к нарушениям в работе мозга, которые, в свою очередь, вызывают прогрессирующую деменцию и гиперактивность, что в конечном итоге приводит к утрате способности ходить и глотать пищу.

Руководитель исследования доктор Брайан Биггер (работник Института Развития Человека при Манчестерском Университете) отметил, что ранее уже предпринимались небезуспешные попытки лечения заболеваний, вызванных нарушениями содержания гепаратсульфата в организме с помощью трансплантатов на основе костного мозга. Однако этот метод не возымел успеха при попытках лечения синдрома Санфилиппо. Происходит это в первую очередь потому, что моноциты (разновидность белых кровяных телец), содержащиеся в костном мозге, неспособны выработать то количество глютатиона, которого было бы достаточно для того, чтобы контролировать содержание гепарансульфата в организме.

По словам доктора Биггера: «Для того, чтобы повысить выработку глютатиона клетками трансплантата костного мозга, мы разработали новый уникальный метод, основанный на генной терапии стволовых клеток. В ходе опытов с лабораторными мышами было обнаружено, что клетки трансплантата после применения данной методики вырабатывают примерно в 5 раз больше глютатиона, нежели до её применения, при этом содержание глютатиона в головном мозге достигает 11 процентов сверх нормы».

«Определённые клетки головного мозга поглощают выработанный глютатион, которого оказывается достаточно для того, чтобы поддерживать необходимый уровень содержания гепарансульфата в организме и снизить нагрузку на нервную систему, таким образом, полностью устраняя гиперактивность в больном организме».

«Думаю, излишне говорить, что от полученного результата буквально захватывает дух. Тем более, что границы его практического применения очень обширны. Надеюсь, что к 2015 году мы приступим уже непосредственно к клиническим испытаниям».

В данный же момент научная группа Манчестерского университета в процессе разработки так называемого переносчика – инструмента для перенесения генного материала в клетки, который уже давно используется в молекулярной биологии. Переносчик будет необходим для проведения будущих клинических испытаний.

Кстати говоря, генная терапия стволовых клеток уже была довольно-таки успешно применена итальянскими учёными при лечении схожей болезни, также оказывающей непосредственное воздействие на головной мозг – так называемой метахроматической лейкодистрофии. Манчестерские учёные оптимизировали для будущего применения переносчик, который был разработан их итальянскими коллегами. «Данная методика, вероятно, в будущем сможет применяться для лечения сразу нескольких заболеваний неврологического характера».

«В то время как новые методики лечения других заболеваний, относящихся к группе МДБ, уже успешно исцеляют многих детей – детям же, страдающим синдромом Санфилиппо, пока, к сожалению, нельзя дать что-либо кроме должной заботы и надежды на то, что их лекарство уже буквально в двух шагах от них. Однако положительные результаты, которых достигла генная терапия доктора Брайана, вселяют надежду на лучшее».

Эта игра запрещена для пользования в гостевом режиме.
Пожалуйста авторизуйтесь или, если Вы новый пользователь,  зарегистрируйтесь. Это бесплатно!

Успехов!